Día Mundial de los ensayos clínicos, un sector líder en España

Desde 2005, cada 20 de mayo se celebra el Día Mundial de los Ensayos Clínicos, cuyo objetivo es dar a conocer el trabajo de científicos e investigadores para desarrollar nuevos medicamentos y terapias. La fecha conmemora el primer ensayo clínico de la historia, realizado por el doctor escocés James Lind en 1747, y que sentó las bases para la investigación clínica. Aquel ensayo trataba de confirmar que la carencia de vitamina D era la causa del escorbuto que afectaba a los marineros de la Armada Británica.

Los ensayos clínicos forman parte del proceso de búsqueda de nuevos fármacos. El desarrollo de un nuevo medicamento suele constar de cinco etapas principales que incluyen la  investigación básica para tratar de comprender los mecanismos que conducen a las enfermedades; la búsqueda de moléculas que curen la enfermedad investigada o al menos alivien los síntomas; la fase de desarrollo preclínico, que se centra en aclarar el modo de acción de los fármacos candidatos y su toxicidad potencial mediante modelos in vitro y en modelos animales; y la etapa de ensayos clínicos, que investiga la acción del fármaco candidato en humanos. El proceso concluye con la autorización y seguimiento tras su comercialización por las autoridades del nuevo medicamento.

Los ensayos clínicos son críticos en los estudios de investigación. En estos estudios, en los que participan voluntarios sanos o pacientes, se prueba la seguridad y eficacia real del fármaco candidato y de sus resultados dependerá si el nuevo tratamiento llega o no al mercado. No importa lo prometedor que pueda parecer un nuevo tratamiento durante las pruebas de laboratorio iniciales; los ensayos clínicos son necesarios para probar e identificar beneficios y riesgos en humanos.

"Mejor" en este contexto no significa necesariamente "con mayor eficacia", sino que también puede significar "menos efectos secundarios" o "mejor manejo, menos carga para el paciente". Esto a veces se refleja en los diseños de ensayos clínicos que buscan la equivalencia o la no inferioridad de un potencial nuevo fármaco frente a un tratamiento ya existente.

El desarrollo de un nuevo medicamento, desde la identificación de una molécula candidata para el posible tratamiento de una enfermedad hasta la aprobación para su comercialización, lleva entre 12 y 15 años y, a menudo, requiere más tiempo. El coste de desarrollar un nuevo fármaco es muy alto, porque el éxito es raro. Se calcula que el coste final de poner un nuevo medicamento en el mercado ronda los 2.500 millones de euros. Hay muchas causas que explican esta situación, como la selección de una diana terapéutica equivocada para tratar una enfermedad, la imposibilidad de alcanzar una concentración suficiente de fármaco in vivo sin provocar efectos adversos o que los resultados obtenidos en modelos animales no han producido los mismos efectos en las personas.

Los pacientes, protagonistas de los ensayos clínicos

Aunque el desarrollo de un medicamento es un trabajo en equipo, en las fases de ensayos clínicos los verdaderos protagonistas son los pacientes, quienes desarrollan un papel activo en la búsqueda de nuevas alternativas terapéuticas.

La realización de un ensayo clínico debe ser autorizada por la autoridad competente, la Agencia Europea de Medicamentos en el ámbito europeo y la Agencia Española de Medicamentos en nuestro país. Estas autorizaciones deben asegurar que la investigación respeta la dignidad, los derechos, la seguridad y el bienestar de las personas que participan. Para garantizar el cumplimiento de las normas éticas, la mayoría de los protocolos de ensayos clínicos se desarrollan de acuerdo con la 'Declaración de Helsinki', un conjunto de normas éticas para la investigación clínica desarrollado por la Asociación Médica Mundial.

España: País líder en el ámbito de los ensayos clínicos

España es el país de Europa con una mayor participación en ensayos clínicos de nuevos medicamentos según los datos anuales publicados por la Agencia Europea de Medicamentos.  Así, de los 1.944 ensayos clínicos autorizados en la Unión Europea a través del nuevo sistema de registros centralizados, los centros españoles participaron en 845, un 43% del total, lo que sitúa a España en el primer país de Europa en este ámbito, por delante de Francia y Alemania, con 734 y 697 participaciones en ensayos, respectivamente.

Además, nuestro país también lidera la coordinación y autorización de los ensayos multinacionales  dentro de la Agencia Europea de Medicamentos, ya que España fue responsable de coordinar la autorización 350 ensayos clínicos nuestro, por delante de Alemania con 314 y Francia con 248. El crecimiento de la inversión en I+D en este campo ha llevado a España a situarse como el segundo país del mundo en actividad en ensayos clínicos, sólo por detrás de Estados Unidos.

Estos resultados demuestran la fortaleza del sistema sanitario español, la alta cualificación de los profesionales sanitarios, la creciente implicación de los pacientes y el fuerte compromiso de las compañías farmacéuticas, que promueven y financian cuatro de cada cinco ensayos clínicos en España.

El aspecto más importante de este escenario es el aumento de oportunidades para los pacientes. Hoy en día más de 170.000 pacientes participan en los más de 4.000 ensayos clínicos en curso en España. Además del valor para los pacientes, los ensayos clínicos suponen una inversión de recursos en el sistema sanitario español, tanto público como privado, y contribuyen directamente a mejorar su calidad.

A pesar de los grandes avances conseguidos, encontrar nuevos tratamientos sigue siendo un gran desafío. Aunque se han logrado grandes avances en el conocimiento de los sistemas biológicos y en el desarrollo de tecnologías de vanguardia, el proceso sigue siendo largo, costoso y con una alta tasa de fracaso. Se están utilizando nuevos enfoques, como el uso de la inteligencia artificial, en un intento de racionalizar la I+D y llevar nuevos medicamentos a los pacientes más rápidamente, pero persisten varios obstáculos. La esperanza de los pacientes es que algún día sea posible diseñar rápidamente medicamentos económicos, más específicos, más eficaces, no tóxicos y personalizados.