Estados Unidos aprueba Aducanumab, el polémico fármaco contra el alzhéimer que no convence al sector de la salud

A pesar de que el fármaco se llama Aducanumab, su nombre comercial es Aduhelm. Numerosas organizaciones de pacientes y familiares reclaman desde hace mucho tiempo la investigación y la aprobación de tratamientos más eficaces, como Aducanumab, pero sin embargo hay expertos en demencias que han expresado sus objeciones ante este medicamento. Esos expertos no están de acuerdo en la manera en la que se llevaron adelante los ensayos clínicos y señalan que aún existe incertidumbre sobre su verdadera eficacia para contrarrestar la enfermedad.

La aprobación del medicamento viene con una condición, ya que la FDA ha exigido a Biogen, que lidera este proyecto, que realice un estudio adicional controlado con placebo del fármaco para verificar su eficacia para mejorar la memoria y los síntomas cognitivos de las personas.

Esta exigencia viene en gran parte debido a la conclusión de un panel de expertos que decidió casi por unanimidad que la evidencia presentada por los desarrolladores del medicamento no justificaba la aprobación.

El medicamento fue desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboración con Eisai. La empresa había terminado dos ensayos de fase tres antes de tiempo explicando que el fármaco había fracasado. Sin embargo, tras reexaminar sus datos, la empresa determinó que en uno de esos estudios, los pacientes que recibieron una dosis alta de Aducanumab durante un período prolongado obtuvieron beneficios. Al contar con esos datos, se presentó la solicitud para que la FDA aprobara la droga.

Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia regulatoria de Estados Unidos, explicó que se aprobó el uso de Aduhelm (Aducanumab) para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Alzheimer utilizando la vía de aprobación acelerada ya que se trata de “un medicamento para una enfermedad grave o potencialmente mortal que puede aportar un beneficio terapéutico significativo con respecto a los tratamientos existentes ”.

En el comunicado de prensa, la doctora Cavazzoni argumentó: “Esta aprobación es significativa en muchos sentidos. Aduhelm es la primera terapia novedosa aprobada para la enfermedad de alzhéimer desde 2003. Y lo que es más significativo, Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de alzhéimer, la presencia de placas de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos clínicos de Aduhelm fueron los primeros en demostrar que la reducción de estas placas, un hallazgo distintivo en el cerebro de los pacientes con alzhéimer, se espera que conduzca a una reducción del deterioro clínico de esta devastadora forma de demencia”.

¿Qué es el Aducanumab? 

Es un anticuerpo monoclonal dirigido contra el beta-amiloide que está detrás de las placas seniles características de la enfermedad. Los anticuerpos monoclonales son proteínas artificiales que actúan como anticuerpos humanos en el sistema inmunitario y tienen un papel muy importante en el tratamiento del cáncer o las enfermedades autoinmunes.

Medicamento Aduhelm.

El medicamento sería indicado para las personas con alzhéimer en fase inicial. Podría tener un impacto en millones de personas que padecen la enfermedad en Estados Unidos y además, su aprobación  será una decisión clave para que agencias regulatorias de otros países también la aprueben.

Tratamientos contra el alzhéimer

El Alzheimer es una enfermedad neurológica progresiva que afecta el pensamiento y la independencia de millones de personas en todo el mundo. Actualmente, más de 40 millones de personas en todo el mundo viven con alzhéimer. Pero también es la tercera causa de mortalidad en personas mayores de 65 años, después del cáncer y las enfermedades cardiovasculares.

Generalmente, el alzhéimer se diagnostica más en personas mayores de 65 años, pero comienza antes con cambios neurológicos sutiles que ocurren durante años o incluso décadas antes de que aparezcan los síntomas. Muchas personas experimentan los signos tempranos, frecuentemente no identificados, del deterioro cognitivo leve.

En 1987, se puso en marcha el primer ensayo clínico sobre la enfermedad. Desde 1998, se han estudiado 100 medicamentos, incluyendo una vacuna en ratones. Pero solo se han autorizado 5 medicamentos que pueden ayudar a controlar algunos de los síntomas. Asimismo en la actualidad se están realizando numerosas investigaciones y ensayos clínicos sobre distintos medicamentos que podrían ayudar a parar esta enfermedad.

La investigación y el desarrollo de mejores tratamientos para frenar, desacelerar o incluso prevenir ha pasado a ser prioridad para muchos científicos en el mundo al considerar que para el año 2030 el número de personas con Alzheimer podría alcanzar a 65 millones y para 2050, podría superar los 100 millones.

En noviembre, un comité de asesores de la FDA votó por mayoría en contra de recomendar la aprobación de Aducanumab. Argumentaron que los datos no demostraban de forma convincente que el fármaco desacelerara el deterioro cognitivo. Más tarde, tres miembros del comité asesor escribieron una crítica punto por punto de las pruebas. Otros científicos, afirman que el Aducanumab no ha demostrado un beneficio convincente que supere sus riesgos. 

Más allá de la situación de este fármaco para el alzhéimer en particular, algunos expertos están preocupados debido a que la aprobación podría bajar los estándares para otros fármacos en el futuro, una cuestión especialmente importante en un momento en el que la confianza del público en la ciencia se tambalea.

La FDA avisó que seguirá supervisando Aduhelm a medida que llegue al mercado y, en última instancia, a la cabecera del paciente. Además, le exigió a Biogen que realice un ensayo clínico posterior a la aprobación para verificar el beneficio clínico del medicamento. “Si el fármaco no funciona como se pretende, podemos tomar medidas para retirarlo del mercado” concluyeron.