Piden a la farmacéutica Esteve un tratamiento compasivo para tres hermanos enfermos de San Filippo

Los niños que sufren este síndrome tienen un desarrollo normal hasta los 3 o 4 años, cuando aparecen los primeros síntomas. La primera forma de detectarla son las dificultades para articular lenguaje, posteriormente se  muestran cambios en la conducta de la persona: agresividad, hiperactividad, llanto, déficit de atención, entre otros. La enfermedad termina con la pérdida progresiva de movilidad y una muerte prematura del afectado.

“Para mi vivir esto es una auténtica pesadilla, ver cómo pasan el día a día los niños es muy difícil” asegura Naiara. La mayor de sus hijas no va al colegio, ya que pasa el día en terapias que buscan estimular la movilidad y el habla. Ixone solo puede caminar si es acompañada por otra persona para evitar caerse. Por otro lado, el hijo menor es quien se encuentra en mejor situación, porque la enfermedad no está muy desarrollada todavía, pero pierde el equilibrio en algunas ocasiones.

Para Naiara lo peor de la enfermedad es saber que existen tratamientos en investigación avanzada y no poder acceder a ellos. Según explica la madre, hay dos laboratorios que realizan estudios avanzados en el tratamiento de San Filippo: uno en Estados Unidos y otro aquí en España. Actualmente, existen 70 personas afectadas por este mal en el país, la mayoría se han conectado para presionar a los laboratorios para acceder al uso compasivo del tratamiento en pruebas.

“Hemos visto todas las opciones y la legislación americana no nos protege tanto. El procedimiento sería muy largo y los tiempos de prueba no son los que necesitan las familias. Por otro lado, el laboratorio catalán sí que tiene estudios avanzados y legalmente podemos pedir un uso compasivo del tratamiento”, comenta Naiara.

Familia de los niños afectados con el cantante Fito, líder de Fito y los Fitipaldis. 

No obstante, la legislación vigente establece que aunque se puede pedir el uso compasivo de un tratamiento en pruebas de una enfermedad que no tenga cura, este debe ser aceptado por la farmacéutica que realiza la investigación. Naiara ha realizado varias solicitudes y ha aceptado quitar cualquier responsabilidad al laboratorio, ya que comprende que “no es seguro”, pero sigue siendo “la única oportunidad” que tienen los niños para sobrevivir.

Desde hace 6 años que la familia lucha contra la enfermedad, Naiara asiste al congreso anual de médicos de esta especialidad, fue ahí donde conoció los estudios de una posible cura del síndrome de San Filippo. Los últimos años, en este congreso se ha anunciado con regularidad el inicio del tratamiento a otras personas; sin embargo, nunca se han cumplido las promesas.

Actualmente, seis niños reciben el tratamiento en todo el mundo. Naiara asegura que el problema de estos experimentos es la selección de “niños a la carta”.  “Han viajado por toda Europa buscando niños que cumplan unas condiciones muy puntuales para probar el medicamento”, comenta la madre, que agrega que “así el resultado será sesgado. Esto se aleja de la realidad, ya que cuando saquen el medicamento al mercado no podrán seleccionar pacientes a la carta como ahora”.

Sin respuesta favorable

Naiara no solo ha solicitado el uso compasivo de forma particular, sino que el gobierno del País Vasco y la Agencia Española del Medicamento le han apoyado en la solicitud, que ha sido negada por la farmacéutica por no poder “garantizar la seguridad”. No obstante, Naiara reconoce estar dispuesta a correr los riesgos de un tratamiento experimental para sus hijos, ya que es “la única solución”.

Desde el laboratorio han informado a elcierredigital.com que “En el caso de Esteve el grupo de pacientes es muy pequeño, estamos aun identificando: seguridad de la terapia, tolerabilidad y eficacia; para poder determinar cuál podrá ser la dosis necesaria”.

El laboratorio Esteve lidera la investigación en España.

La empresa considera que debe esperar más tiempo para conocer los resultados preliminares y que son otras las que pueden apoyar, ya que tienen “más participación de individuos de prueba y más años avanzando”.

El laboratorio explica que: “A diferencia de otras empresas que tienen terapias en desarrollo mucho más avanzado, la nuestra está aún en una fase muy preliminar. Iniciamos un primer ensayo clínico hace escasamente un año, que está enfocado en conocer mínimamente la seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes de las dosis previstas en el ensayo administradas por primera vez a pacientes con Sanfilippo A”.

No obstante, Naiara continuará presionando esta vez a través de una solicitud de change.org que cuenta al cierre de esta publicación con 133.000 firmas. La madre explica que “hay que probar si con presión de otras personas logramos lo que no se ha logrado hasta el momento: que acepten tratar a los niños”, agrega que “nunca se sabe cuál es la gota que puede cambiar la historia”.